2020-05-14 第201回国会 参議院 厚生労働委員会 第11号
まず最初に、稲津副大臣にお伺いいたしますが、昨日、中医協が開かれまして、SMAの治療薬であるゾルゲンスマの保険収載が了承されました。報道では価格ばかりが注目をされておりますけれども、患者、その家族にとってこの薬は夢のような薬なんです。
まず最初に、稲津副大臣にお伺いいたしますが、昨日、中医協が開かれまして、SMAの治療薬であるゾルゲンスマの保険収載が了承されました。報道では価格ばかりが注目をされておりますけれども、患者、その家族にとってこの薬は夢のような薬なんです。
ちょっと順番を変えさせていただいて、大臣、最初にお伺いさせていただきたいんですけれども、ちょっと説明長くなりますが、先日、脊髄性筋萎縮症、SMAの当事者の方が集まって情報交換するSMAサミットというものが大阪市内で開催されまして、参加をさせていただきました。SMAというのは、生まれながら徐々に筋力が低下して、筋萎縮が進行する難病なんです。十万人に一人から二人発症すると言われております。
ちょうど一年前の予算委員会で、発症率が十万人に一人という指定難病の脊髄性筋萎縮症、SMAの治療薬の一日も早い承認ということをお願いしましたところ、総理からも当時の厚生労働大臣からも大変力強い御答弁をいただきました。そのおかげで昨年の七月三日の日に承認されまして、八月三十一日には保険適用となりました。本当にありがとうございました。
まず冒頭、法案審査に先立ちまして、脊髄性筋萎縮症、SMAの治療薬の承認につきまして、大臣にお伺いさせていただきたいと思います。 先週の金曜日に薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会におきまして、乳児期に発症した1型については承認が適当と判断されました。今後、一か月以内には承認されると伺っておりますが、一か月と言わずに一刻も早く承認をしていただきたいと思います。
○国務大臣(塩崎恭久君) 今御指摘がございました脊髄性筋萎縮症、いわゆるSMAですね、この治療薬につきましては昨年十二月に承認申請が行われております。患者数が極めて少ない希少疾病用の医薬品として指定をした上で、申請から通常は十二か月ぐらい要するわけでございますけれども、九か月以内に承認することを目標として優先的な審査を進めてまいりました。
SMA、脊髄性の筋萎縮症という進行性の指定難病がございます。十万人に一人か二人、平成二十四年に大体七百人ぐらい、発症は乳幼児期が多くて、筋力の低下と筋肉の萎縮、麻痺を起こす神経難病である。 治療法もない、薬もないというふうに言われておりましたけれども、昨年、米国で効果が極めて高い薬が開発されまして、米国でも申請三カ月足らずで承認、日本でも昨年、PMDAの方に承認申請をされている。
○山本香苗君 大阪の小学校三年生のSMA患者の女の子からこんな声が届いています。 私は新薬がなぜ欲しいかというと、自分にできることが増えるからです。例えば、髪の毛が結べるようになったり、むせたときに自分でたんが取れるようになったり、冬でも寝返りができたりしたらうれしいからです。しかし、新薬は背中に注射を打たなければなりません。だから痛いです。麻酔をしても痛いです。
○国務大臣(塩崎恭久君) 今御指摘の脊髄性筋萎縮症、いわゆるSMAですが、この治療薬については御指摘のとおり昨年十二月に承認申請が行われておりまして、患者数が極めて少ない希少疾病用医薬品として優先的な審査を行う医薬品に既に御指摘のように指定をしております。これ、通常十二か月ぐらい掛かると思うわけでありますけれども、九か月以内に承認することを目標として今審査が進められております。
脊髄性筋萎縮症、SMAという病気を御存じでいらっしゃいますでしょうか。SMAというのは進行性の難病で、筋力の低下と筋肉の萎縮と麻痺を引き起こす神経難病で、もう既に指定難病になっています。状態によって1型から4型に分類されます。罹患率というのは十万人に一人か二人と。発症は乳幼児期が多くて、重篤な場合は気管切開して人工呼吸器を付けなければ生きていけません。
私は、脊髄性筋萎縮症、これは英語の頭文字を取ってSMAと呼ばれておりますが、そのSMAという神経難病の子供の父親となったことを契機にいたしまして、今まで全く経験したことのなかった親の会の立ち上げや運営などを体験し、平成十五年から、認定NPO法人難病のこども支援全国ネットワークの事務局におきまして、難病や慢性疾患、障害のある子供とその家族を支える活動に微力ながら従事しております。
○副大臣(石田祝稔君) 今委員のお話がありましたSMAという病気も、現在克服研究事業にはなっておりますけれども、四十五ある特定疾患治療研究事業の対象にはなっておりません。この対象の見直しにつきましては、昨年末、特定疾患対策懇談会において検討をいたしました。
SMAをお取り上げになりましたけれども、これも脊髄性筋萎縮症と、こういうことで、希少な難病として研究を推進するため、既に難治性疾患克服研究事業の対象疾患にはこれはおっしゃるように位置付けられております。 具体的には、ALS、筋萎縮性側索硬化症等の他の神経疾患とともに、病態の解明、治療法の開発に向けた研究、在宅医療等も含めた医療体制の構築に向けた研究等に取り組んでいるところでございます。
SMAの方からは、特定疾患への早期指定とともに、医療現場でSMA自体が知られてないことから適切な対応は受けられない、そういうことがあるので、受けられるようにしてもらいたいんだという切実な御要望も受けました。
私は先日、SMA、脊髄性筋萎縮症という難病団体の方々から陳情を受けました。SMAは難病中の難病と言われるALSの類縁疾患でありながら、医療費の公費負担対象には該当せず、高額の医療費に苦しんでいます。先日、テレビで放映された、筋肉が骨になってしまうFOPという病気も難病中の難病であります。ほかにも多くの希少疾患の患者、家族が医療費の公費負担を求めて一日千秋の思いで運動を続けています。
そうすれば、例えば、今、ニュースショーなんかでわかりやすい番組というのは数少なくて、私が見ているのは「ニュースステーション」と「Smaステーション!!」ぐらいしか見ていないのですけれども、それ以外の番組というのはニュースが非常にわかりにくいのですね。
それから、話題沸騰のアイデアを一つだけ言いますと、やはりこういったことを「ニュースステーション」とか「Smaステーション!!」の香取君とか、ああいった人にとにかくきっちりレクチャーして、そして、何か簡単な表をつくって、もうどんどん流す、そういうことでやっていけばどうかなと思います。
その他「レーベンス」というような和光堂のものや「SMA」というような、中小メーカーのものがございますが、最近粉ミルクの買い占めが大阪で問題になりました。粉ミルクの価格はどのようにこのごろ変わってきているのか、いま私が申し上げた昨年の八月、九月、これと現在の価格だけ申し上げましたが、最近の傾向をひとつ、どうなっているのか、実態がつまびらかでしたら御報告を願いたい。
○穗積委員 それでは重ねてお尋ねいたしますが、もしそういうふうに切りかえなければならないような義務が、MSAを受けることによつて生ずる危険がある場合には、SMAをお受けになるのをおやめになる意思があるかどうか、お尋ねいたします。